急性早幼粒細胞白血病(APL)患者主要為青壯年,發病率通常占成人急性白血病的10%,維甲酸與砷劑聯合治療作為APL診治首選方案,被業界稱為“夢幻組合”,根治率達到90%以上。傳統的治療方法多需住院治療,加之化療的毒副作用,令很多患者的經濟負擔非常沉重,生活質量明顯下降。
為提高APL的根治率,提升患者的生活質量,北京大學人民醫院黃曉軍研究組經過多年研究證實,APL患者不化療、不輸液,僅口服兩種靶向性藥物八個月即可取得與傳統治療方法相似的療效。這一新的治療方案于2014年12月4日發表在國際醫學頂級雜志《New England Journal of Medicine》(新英格蘭醫學雜志,影響因子54.42)。
課題組前期在國際上首次通過對242名患者的臨床研究,將傳統化療、維甲酸和靜脈注射砷劑的治療方案中的砷劑改為口服砷劑給藥,證實口服砷劑和靜脈砷劑具有相似的療效和安全性,并于2013年2月設計了新的臨床試驗,共納入20例初診非高危APL患者,僅用兩種口服藥物(復方黃黛片和維甲酸),不化療、不輸液,總治療時間為8個月,結果顯示所有患者都達到完全緩解,利用目前最敏感的實時定量PCR方法檢測白血病基因轉陰。這種簡潔的治療方案避免了化療帶來的多種副作用,可以讓患者在治療過程中的生活接近正常人,不影響日常的工作和學習,提高了患者的生活質量,同時醫療費用明顯降低。
為進一步擴大樣本量驗證口服砷劑和維甲酸治療非高危APL患者的療效,人民醫院還于2014年承擔了北京市科委“首都特色”專項重點課題《口服砷劑和維甲酸治療急性早幼粒細胞白血病新方案的臨床研究》,該項研究的順利實施將進一步鞏固和提升我國在APL治療領域的國際地位,成為推動該領域發展的重要力量。