全球首對靶向基因編輯猴近日在云南出生，猴子屬靈長類動物，猴基因編輯的成功將有助于建立猴疾病模型，更好地模擬人類疾病，大大降低藥物研究的風險。該研究成果同時證明，未來有望定向改造人類基因，治療基因疾病。據了解，完成這一研究的科學家來自云南省靈長類生物醫藥研究重點實驗室（后簡稱實驗室）、中科院動物研究所等多家單位。
實驗室研究人員采用的是最新基因編輯技術Crispr和Talens，這兩項可以對目標DNA進行插入、刪除或重寫。這次我國科學家的研究證明，不僅可以利用Crispr和Talens技術高效、精確地編輯靈長類基因，還能培育出個體，培養出的個體將被用于臨床前生物醫藥研發，在以前，大多數臨床前研究是以嚙齒類為主要的動物模型，然而僅有不超過5%的研究最終可以走向臨床，由于靈長類動物與人類高度相似，以靈長類動物為模型的研究成功率可提高至40%。
科學家首先給猴胚胎細胞注射定制的RNA，將“編輯工具”——DNA切割酶Cas9引導至期望的突變位點，引導修改3個基因：一個是調節代謝的基因，一個是調節免疫功能的基因，第三個是調節干細胞和性別決定的基因。科學家們在180多個單細胞期猴胚胎中同時靶向編輯了這3個基因。在對15個胚胎的基因組DNA進行測序后，他們發現其中有8個胚胎顯示出兩個靶基因同時突變的跡象。隨后將遺傳修飾過的胚胎轉移到代孕母猴體內，其中一個生出了一對孿生猴。檢測這對孿生猴的基因組DNA，證實的確存在兩個靶基因突變。不過，嬰兒猴目前仍太年輕，尚不能斷定基因編輯是否會產生生理和行為學影響。
隨著人口的增加和環境的惡化，人類面臨一些重大疑難疾病(如帕金森、老年癡呆、糖尿病、肝病等)的侵擾，建立合適的動物模型，可以從理論上深入了解致病機理，實踐上發現有效的治病途徑(包括藥物等)。
